问:

遗传性共济失调症能治好吗?

答:
遗传性共济失调症(HLH)是一种严重的遗传性疾病,望周知:
• 这种疾病不可治愈,但可以控制症状。目前没有根治方式。
• 当前主要治疗方法包括:化学治疗、造血干细胞移植和联合免疫调节治疗。
• 化学治疗是第一线治疗方案,使用类囊胞毒素、甲氨蝶呤、地塞米松等来抑制过度活跃的免疫系统,控制症状。
• 造血干细胞移植可替换患病的免疫系统,重建一个正常的免疫系统。但预后并不完全乐观,并发症较多。
• 新近研究还探索应用联合免疫调节治疗,包括靶向治疗、单克隆抗体等,目前效果待观察。
• 正常的饮食和生活仍然很重要。尽量避免感染,保持良好生活质量。
• 简要说来,目前还没有根治遗传性共济失调症的方法,但多线治疗能有效控制症状,改善预后。
综上,目前尚无法真正“治愈”遗传性共济失调症。何况这种疾病尚属罕见,研发进展较慢。但医学仍在不断攀高。希望能给予一线生机。